חברת Life Biosciences מדווחת על תוצאות ראשוניות בניסוי שלב 1 בטיפול גנטי לגלאוקומה

המקור

Lifespan · Kelly Rich, MS, CGC, PhD

Encouraging Preliminary First Results From Phase I Trial of ER-100

Kelly Rich, MS, CGC, PhD · 8 באוקטובר 2026לכתבה המקורית

מי המפרסם

הכתבה פורסמה במגזין Lifespan, באתר lifespan.com, ונחתמה בשם Kelly Rich. המקור הראשוני לנתונים הוא Life Biosciences, חברה מסחרית שמפתחת את ER-100 וממנת את הניסוי, ולכן יש לה אינטרס בפרסום התוצאות. בכתבה מצוטט דייוויד סינקלייר, שמחקריו הקדם־קליניים עומדים בבסיס הטיפול. לפי הודעת החברה מיוני 2026, סינקלייר הוא גם שותף מייסד של Life Biosciences, ופרט זה אינו מופיע בכתבה שנבדקה. הכתבה מציינת שמגזין Lifespan תומך בקרן Lifespan Foundation, והקשר בין המגזין לחברה או לסינקלייר לא ידוע.

חברת הביוטכנולוגיה Life Biosciences מבוסטון הודיעה ב־8 באוקטובר 2026 על נתונים ראשונים מניסוי שלב 1 בבני אדם בטיפול הניסיוני ER-100. לפי החברה, הנתונים נוגעים לשלושה משתתפים עם גלאוקומה זוויתית פתוחה, והם הוצגו בכנס Eyecelerator במסגרת כנס האקדמיה האמריקאית לרפואת עיניים בניו אורלינס.

ER-100 הוא טיפול גנטי שמעביר לעין שלושה גנים, Oct4, Sox2 ו־Klf4, המכונים יחד OSK. לפי החברה, הטיפול מיועד להחזיר תאי עצב ברשתית למצב צעיר ופעיל יותר. הטיפול ניתן בזריקה אחת לתוך העין, ולצדה נטילת דוקסיציקלין פעם ביום, תרופה שמפעילה את הביטוי של הגנים. לפי הודעת החברה, המנה הראשונה הייתה 2 כפול 10 בחזקת 11 גנומים ויראליים.

בהודעה נמסר כי הטיפול נסבל היטב בשלושת המשתתפים עד היום ה־56, וכי לא דווחו הגבלות מנה, תופעות לוואי בעלות עניין מיוחד או תופעות לוואי חמורות. החברה מוסיפה שכל תופעות הלוואי שדווחו קשורות להליך עצמו, לסטרואידים או למצבים קיימים, ולא ישירות ל־ER-100. הפרסום בלייפספאן, שבו מבוסס הדיווח הזה, מציג זאת בפתיחתו כטיפול ללא תופעות לוואי, ובהמשך מתאר בעיות רפואיות שדווחו אך יוחסו לגורמים אחרים. הניסוח המדויק הוא זה של החברה.

לגבי יעילות, החברה מדווחת על שיפור בבדיקת שדה הראייה בשניים מהשלושה. לפי ההודעה, בכל אחד מהם נרשם שיפור של יותר מ־4 דציבל בלפחות 28 אחוזים מהנקודות שנבדקו. החברה עצמה מגדירה זאת כהתרשמות ראשונית. הכתבה בלייפספאן מציינת שהמחקר קטן מאוד, ללא קבוצת ביקורת ובמנה נמוכה מזו שמתוכננת להמשך, ושאין לראות בו ראיה לריפוי עיוורון.

בשלב הבא תינתן למשתתפים נוספים מנה של 6 כפול 10 בחזקת 11 גנומים ויראליים, פי שלושה מהמנה הראשונה. לפי רישום הניסוי ב־ClinicalTrials.gov, מתוכננים עד 18 משתתפים, 12 עם גלאוקומה ו־6 עם נוירופתיה אופטית איסכמית קדמית שאינה עורקית, ומעקב שימשך עד שנה חמישית. הרישום מעודכן עד מאי 2026, ולכן ייתכן שהתכנון השתנה.

למה זה חשוב

זה הדיווח הראשון על מתן טיפול מבוסס אפיגנטיקה (OSK) לבני אדם בניסוי קליני. גלאוקומה היא מחלה שבה פגיעה בראייה נחשבת בדרך כלל בלתי הפיכה, והטיפולים הקיימים מאטים את ההחמרה ואינם משיבים ראייה שאבדה.

הקשר

הניסוי הוא שלב 1 פתוח (open label), ללא קבוצת ביקורת, ובדק זריקה חד־פעמית. לפי הכתבה, הגישה נבדקה קודם בעכברים עם גלאוקומה, במחקר שפורסם ב־Nature ב־2020 ממעבדתו של סינקלייר. לפי הכתבה ולפי הודעת החברה מ־2024, בוצעו גם ניסויים בפרימטים לא אנושיים. בהודעת 2024 נבדק מודל פגיעה דמוי NAION ולא גלאוקומה. לפי החברה, הרשות האמריקאית לתרופות אישרה את תחילת הניסוי בינואר 2026, והמשתתף הראשון קיבל מנה ביוני 2026. לא נמצא בחיפוש דיווח עצמאי של מומחים חיצוניים על התוצאות. מה שנמצא הוא העתקים והסתמכות על הודעת החברה בלבד.

איך הגיבה הרשת

בכתבה מצוטט סינקלייר שאמר ללייפספאן כי מדובר ב"צעד ראשון מעודד" בשחזור גיל אפיגנטי. הציטוט הוא של אדם שקשור לחברה. מנכ"לית המדע של החברה, שרון רוזנצווייג־ליפסון, הביעה עידוד מהמלצת ועדת הבטיחות ומהתצפיות הראשוניות. לא נמצאו תגובות של חוקרי עיניים בלתי תלויים, ולכן אין אפשרות להסיק על דעת הקהל המקצועי.

מה עדיין לא ידוע

לא ידוע אם השיפור בבדיקת שדה הראייה נובע מהטיפול, מהשתנות טבעית של הבדיקה (בדיקות כאלה נוטות להשתנות בין מדידה למדידה), מאפקט הלמידה של הנבדק, מהסטרואידים או מגורם אחר. אין קבוצת ביקורת ולא ידוע אם התוצאות יישמרו לאורך זמן. לא ידוע גילם של המשתתפים, חומרת מחלתם ושיפור אצל השלישי. לא ידוע איזה אחוז מהתאים ביטא את הגנים בפועל, והכתבה מציינת שאי אפשר למדוד זאת בעיניים שעדיין בשימוש. לא ידוע גם אם הנתונים יעברו ביקורת עמיתים, ומה בטיחות הטיפול במנות גבוהות ובמעקב ארוך. לא הוכחה יעילות קלינית של הטיפול בבני אדם.

מקורות

1. Lifespan Magazine: Encouraging Preliminary First Results From Phase I Trial of ER-100
2. Life Biosciences: Announces First-in-Human Data from Ongoing Phase 1 Trial Evaluating ER-100 in Optic Neuropathies
3. GlobeNewswire: Life Biosciences Announces First-in-Human Data from Ongoing Phase 1 Trial Evaluating ER-100
4. ClinicalTrials.gov: NCT07290244, Evaluating ER-100 for Safety
5. Pharmacally: Life Bio Reports Preliminary Visual Field Improvements for ER-100
6. Life Biosciences: First Patient Dosed in Phase 1 Trial of ER-100 (June 2026)
7. Life Biosciences: Presents at AAO on partial epigenetic reprogramming in nonhuman primates (2024)